Godkjenningen gjelder pasienter hvis svulster er mismatch repair-deficiente (dMMR) eller har høy mikrosatellittinstabilitet (MSI-H), bekreftet med en FDA-autorisert test. FDA anslår, basert på publiserte estimater, at omtrent 3 prosent av lokalavanserte endetarmskrefttilfeller har disse egenskapene.

Godkjenningen bygger på foreløpige resultater fra fase 2-studien AZUR-1 (NCT05723562), som inkluderte 154 pasienter. Pasientene fikk inntil ni doser Jemperli hver tredje uke over seks måneder. Etter en median oppfølgingstid på over to år hadde nær tre fjerdedeler av pasientene ikke hatt behov for kirurgi, strålebehandling eller kjemoterapi. En tidligere studie ved Memorial Sloan Kettering Cancer Center (NCT04165772) med 50 pasienter viste at ingen hadde påvisbare tegn til kreft etter behandling, og 93 prosent opprettholdt denne statusen i minst 12 måneder.

De vanligste bivirkningene, rapportert hos minst 15 prosent av pasientene, var tretthet, utslett, diaré og kløe. Legemidlet kan forårsake immunreaksjoner mot friske organer og vev, inkludert alvorlige eller dødelige reaksjoner.

Godkjenningen er akselerert og basert på foreløpige studieresultater. Produsenten GlaxoSmithKline er pålagt å fortsette oppfølgingen av pasienter for å dokumentere varig klinisk nytte. Angelo de Claro, direktør for FDAs Oncology Center of Excellence, sa 19. oktober 2026: «For certain types of rectal cancer, this approval represents a groundbreaking option that avoids surgery, radiation and chemotherapy.» (ifølge oversettelse fra engelsk: «For visse typer endetarmskreft representerer denne godkjenningen et alternativ som unngår kirurgi, stråling og kjemoterapi.»)