Den nye veiledningen, «Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Products», erstatter FDAs veiledning fra 2011 om potenstesting for celle- og genterapiprodukter. Den gjelder behandlinger for alvorlige og ofte livstruende tilstander.

Veiledningen dekker hele utviklingsløpet – fra tidlige IND-søknader (investigational new drug) til BLA-godkjenning (biologics license application) og oppfølging etter markedsføring. Sentrale temaer er kontroll av variabilitet i råmaterialer, testing under produksjon og laboratorietester som bekrefter biologisk aktivitet i hvert batch.

Karim Mikhail, direktør for Center for Biologics Evaluation and Research, sa 2. november 2026: «Pasienter som mottar celle- og genterapier, kjemper ofte mot alvorlige eller livstruende tilstander, som kreft og sjeldne sykdommer, og de fortjener forsikringen om at produktet som gis dem, vil virke som tiltenkt», ifølge oversettelse fra engelsk (originalt: «Patients who receive cellular and gene therapies are often battling serious or life-threatening conditions, such as cancers and rare diseases, and they deserve the assurance that the product administered to them will perform as intended»).

FDA vil arrangere et webinar 10. desember 2026 for å hjelpe berørte parter med å forstå og implementere veiledningen.